清大首創雙向基因調控系統可用於細胞療法及癌症治療 - 新聞

人體多種組織自我修復能力不佳，如何精準調控基因表現是促進組織再生及調節身體機能的重要關鍵。科技部今天(9日)指出，清華大學化工系講座教授胡育誠組成跨領域團隊，首創新型雙向基因調控系統，不但大幅提升頭蓋骨的修復效率，未來還有助於細胞療法及癌症治療。

人體組織如膝關節軟骨及頭蓋骨自我修復能力不佳，間葉幹細胞可分化成軟骨、硬骨或脂肪等不同細胞，是細胞治療，修復組織的重要細胞來源，不過，實際應用時，幹細胞內有多種調控分化的基因表現不受控制，因此往往無法分化成適當的細胞，造成修復效果不佳。

為了精準調控基因表現，清華大學化工系講座教授胡育誠組成跨領域、跨校團隊，首創CRISPR-AI雙向基因調控系統，可在幹細胞內同時活化與抑制不同基因的表現。將此細胞送入頭蓋骨組織缺陷，可以先形成軟骨再分化成硬骨，因此大幅提升頭蓋骨的修復效率。他說：『(原音)我們發現跟原來間葉幹細胞相比，可活化Sox9表現17倍，也有效抑制PPAR-γ表現達70%。』

胡育誠表示，CRISPR-AI雙向基因調控系統可以同時精準調控多種基因的表現，導引幹細胞分化成特定細胞，未來也可以用於幹細胞研究，並且用於修復關節軟骨，治療退化性關節炎，或修復其他組織。

胡育誠也指出，目前癌症治療的新趨勢為應用免疫細胞進行免疫療法，CRISPR-AI系統也具潛力用於改造免疫細胞，增加免疫細胞毒殺癌細胞能力。目前也正執行科技部台俄合作計畫與俄羅斯團隊進行後續研究。

此研究已於2019年發表在頂尖國際期刊核酸研究(Nucleic Acids Research)。