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衛福部健保署與藥廠協商，擴大罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)藥物給付，共同擬訂會議通過同意擴增給付範圍，適用對象將從現行1成提升至5成，有望趕在4月1日起實施。
脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是與漸凍症(ALS)相似的一種運動神經元相關疾病，主要為基因突變導致脊髓內的運動神經元功能失去作用，甚至是萎縮壞死，讓患者開始呈現肌肉無力的情形。其退化部位、病程與好發年齡與漸凍症不同。
健保自2020年7月1日起給付治療SMA的藥品，經專家諮詢會議評估其療效用於「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」族群較具治療效果，僅有1成患者適用，日前媒體報導，非適用對象的SMA罕病女童赴中國求生，家屬盼健保給付擴大。
中央健康保險署今天(21日)表示，16日舉行「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」，通過多項用藥提供病人臨床治療選用，包括放寬SMA治療藥品給付範圍等。
健保署表示，經共擬會同意擴增給付範圍至「3歲內發病確診者」，且若「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM大於等於15者」：另一SMA口服液劑新藥，臨床實證顯示，對18歲以上患者服用後運動功能改善與基期相比，未達顯著改善，同意先用於「2個月以上未滿18歲病患」。
健保署醫審及藥材組組長黃育文今天表示，健保署一定會用最快速度完成內部行政流程，只要廠商完全統一共擬會決議內容，而且新制能趕在3月15日公告，上路時間就可能更提前，有望趕在4月1日起實施。
擴增給付範圍後，患者從「有藥可用」變成「有藥可選」，據統計，約有200名SMA病人受惠，約為所有SMA病人的2分之1。據健保署預估，共擬會代表同意後，給付新制有望最快5月前上路，擴大給付條件。
另外，不只是SMA，這次共擬會還通過罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症新增口服錠劑新藥，會中委員考量新藥與現行健保收載含磷口服液劑療效相同，但更具有方便性及安全性，預估約102名病人受惠。
