科學家已首次進行人體內基因編輯，以大膽嘗試永遠改變人類DNA來治療疾病。
這項實驗已於13日在加州進行，對象是現年44歲的馬德(Brian Madeux)。透過靜脈注射，將數十億矯正基因以及基因編輯工具注入他體內，基因編輯工具在一個精準位置切斷了原有的DNA。
身為代謝疾病黏多醣症第二型患者的馬德表示，成為第一位接受體內基因編輯治療的人，「感到有點震撼。我樂於承擔風險，希望這對我和其他人有幫助」。
治療是否有作用，一個月後可初見端倪，三個月後可以確定。
一旦實驗成功，將成為剛起步的基因療法一大推力。科學家先前也曾編輯人體基因，在實驗室修改細胞，然後植回病人體內。也有些基因療法不必編輯DNA。
不過這些方法只對少數疾病有療效，還有些療效可能並不持久。其他一些療法則是提供新的基因，就像零件一般，但無法控制插入DNA的位置，可能導致新的問題，例如癌症。
這一次基因修補是以精準的方式在體內進行，就像派遣一名迷你外科醫師將新的基因送往精確的位置安放。
加州桑加莫療法(Sangamo Therapeutics)公司總裁麥克雷(Sandy MacRae)表示：「我們切開你的DNA，插進基因，再縫起來 。它成為你DNA的一部分，一生都與你同在。 」這家公司為二種代謝疾病和血友病進行這項實驗。
這也意謂此一治療沒有回頭路，無法消除編輯可能造成的任何錯誤。