「基因剪刀」不亂剪台美研究視網膜病變等治療可望突破(影音) - 新聞

科技部今天(5日)指出，台北榮總邱士華醫師進行跨國研究，開發出「新式基因精準編輯治療創新平台」，運用奈米球及奈米探針技術，將現行的「基因編輯CRISPR/Cas9技術」升級，對血液疾病、視網膜病變帶來新興治療方向。

臨床上最常見的血液疾病為鐮狀貧血和β-地中海貧血，就是因為β-球蛋白基因(HBB)突變，目前臨床治療僅能藉由輸血或骨髓移植等方式來達到控制或減緩病徵，無法根治，但基因編輯技術的進步有機會治療此病症。

台北榮總邱士華醫師結合陽明大學、美國加州大學洛杉磯分校(UCLA)進行奈米生技醫療相關研究，他們運用奈米球及奈米探針技術，將2020年諾貝爾化學獎得主開發的「基因編輯CRISPR/Cas9技術」升級；他形容，CRISPR/Cas9就像一把「基因剪刀」，可剪去不好的基因，而奈米球及奈米探針技術可以幫助降低「剪錯」基因的脫靶效應，安全性也增加。邱士華說：『(原音)最重要的是，基因治療最怕副作用，就是修到不該修的地方，我們的方式是可以用奈米的方式，將具有修飾的酶，將這個活性酵素直接送進去，減少非常多複雜的步驟，更增加效率。』

邱士華也說，此技術對血液疾病、視網膜病變帶來新興治療方向，目前已進入大型動物實驗階段。他說：『(原音)我們目前是做完臨床前期、小鼠的試驗，目前是跟美國合作，特別是大型動物實驗，像是豬，那我們希望將來可以到靈長類實驗，我們希望是在台灣，現在已經在進行了。』

科技部次長謝達斌指出，相關成果已於今年10月23日發表於頂尖期刊(Science Advances)，目前正積極申請國內外專利，這也顯示台灣優質醫療獲國際高度肯定，只有厚植基礎醫學研究能力，才是國力之本，科技部將持續支持。